- Albireo Pharma, Inc. (NASDAQ: ALBO), ein klinisches Stadium der Leberschädigung von Leberkrankheiten, das neue Gallensäuremodulatoren entwickelt hat, gab heute bekannt, dass seine führende Produktkandidatin, A4250, hat Für die Behandlung der progressiven familiären intrahepatischen Cholestase (PFIC) Zugang zum Programm PRIority MEdicines (PRIME) der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) erhalten.
"PFIC ist eine hochgradig schwächende genetische Leberstörung, die das Leben für die betroffenen Kinder und ihre Familien verändert", sagte Ron Cooper, Präsident und Chief Executive Officer von Albireo. "Es gibt dringende Notwendigkeit für eine wirksame pharmakologische Behandlung für PFIC, da es derzeit keine zugelassenen Medikament Optionen in den Vereinigten Staaten oder Europa. A4250 die Akzeptanz in das PRIME-Programm dient als Validierung seines Versprechens, diese Notwendigkeit zu erfüllen. Wir freuen uns auf die Zusammenarbeit mit der EMA über den Entwicklungsplan für A4250 sowie die mögliche Beschleunigung der Bewertung von A4250 in Europa. "
Das PRIME-Programm wurde von der EMA ins Leben gerufen, um Entwicklern von Untersuchungsmedikamenten, die auf einen nicht gedeckten medizinischen Bedarf abzielen, eine verstärkte Unterstützung zu bieten, wobei der Schwerpunkt auf jenen liegt, die einen großen therapeutischen Vorteil gegenüber bestehenden Behandlungen bieten oder eine Krankheit ohne gegenwärtige Behandlungsoption behandeln können. Das Programm soll ein frühzeitiges Engagement mit der EMA ermöglichen, um Entwicklungspläne zu optimieren und die Evaluation zu beschleunigen, mit dem Ziel, Patienten so früh wie möglich von Therapien zu profitieren, die ihre Lebensqualität erheblich verbessern können. Ab August 2016 waren nur 13 von 57 Anträgen auf PRIME-Förderfähigkeit in das Programm aufgenommen worden. Nach der Aufnahme in das Programm kann A4250 für eine beschleunigte Bewertung eines möglichen künftigen Zulassungsantrags (MAA) in Europa in Betracht kommen.
A4250 wird derzeit bei Kindern mit chronischer Cholestase in einer klinischen Phase 2-Studie, die eine potenziell zentrale klinische Studie in PFIC geplant, um in den Vereinigten Staaten und Europa durchgeführt werden soll evaluiert werden. Albireo erwartet ein Treffen mit der amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) bezüglich der geplanten PFIC-Studie im ersten Quartal 2017.