Cell Therapeutics vor Tounaround?

Titel: Ergebnisse der PERSIST-1-Studie der Phase III der pacritinib (PAC) im Vergleich zu den besten verfügbaren Therapie (BAT) in der primären Myelofibrose (PMF), post-Polyzythämie Myelofibrose (PPV-MF) oder Post-essentielle Thrombozythämie-Myelofibrose (PET- MF)
 Erster Autor:  Ruben Mesa   , MD, stellvertretender Direktor,  Mayo Clinic Cancer Center   , Vorsitzender der  Klinische Abteilung für Hämatologie und Internistische Onkologie   .  Mayo Clinic Cancer Center   .  Scottsdale, AZ
Terminzeit:  Samstag 30. Mai   beim  14.37 CT
Session: Leukämie, Myelodysplasie und Transplantation
Abstract #: LBA7006

Über die PERSIST Phase-3-Entwicklungsprogramm von Pacritinib

Pacritinib wird derzeit in zwei klinischen Phase-3-Studien, wie die PERSIST Programm bekannt ausgewertet, für Patienten mit Myelofibrose.  Die PERSIST klinischen Studien sollen eine New Drug Application (NDA) auf die Unterstützung  US Food and Drug Administration   (  FDA   ).  In  August 2014   , Pacritinib Fast-track durch die gewährten  FDA   für die Behandlung von mittleren und hohen Risiko Myelofibrose, einschließlich, aber nicht an Patienten mit Krankheiten im Zusammenhang Thrombozytopenie begrenzt, Patienten mit der Behandlung aufgetretenen Thrombozytopenie auf anderen JAK2-Therapie oder Patienten, die intolerant gegenüber sind, oder deren Symptome suboptimal auf anderen JAK2 Therapie behandelt.  Die  FDA   Fast Track Verfahren wurde entwickelt, um die Entwicklung erleichtert und beschleunigt die Beurteilung von Arzneimitteln zu schwerwiegenden Erkrankungen zu behandeln und den einen nicht gedeckten medizinischen Bedarf.

PERSIST-1 ist eine randomisierte (2: 1), offene, multinationale klinische Phase-3-Studie zum Vergleich der Wirksamkeit und Sicherheit von pacritinib mit der besten verfügbaren Therapie (BAT), andere als JAK-Hemmer, in 327 Patienten mit primären und sekundären Myelofibrose (PMF), post-Polyzythämie Myelofibrose (PPV-MF) oder Post-essentielle Thrombozythämie Myelofibrose (PET-MF), ohne Ausnahme für Mangel an Blutplättchen PERSIST-2 ist eine randomisierte (2: 1)., open-label, multinationalen klinischen Phase-3-Studie zur Evaluierung pacritinib Vergleich zu BAT, einschließlich der zugelassenen JAK1 / JAK2-Inhibitor nach Produktetikett für Patienten mit Myelofibrose, deren Thrombozytenzahl von weniger als oder gleich 100.000 pro Mikroliter dosiert.  Die Patienten werden randomisiert, um 200 mg pacritinib zweimal täglich (BID) einmal täglich (QD) oder BAT erhalten, 400 mg pacritinib.  Die Studie soll 300 Patienten in Nordamerika, Europa, Australien einschreiben up,  Neuseeland   und  Russland   .  Weitere Einzelheiten finden Sie unter www.clinicaltrials.gov oder www.PERSISTprogram.com .

CTI BioPharma   Baxter und zu einer weltweiten Lizenzvereinbarung eingetragen  November 2013   zur Entwicklung und Vermarktung pacritinib gemäß denen  CTI BioPharma   Baxter und gemeinsam zu vermarkten pacritinib in den USA, während Baxter hat die exklusiven Vermarktungsrechte für alle Indikationen außerhalb der USA

Über Pacritinib

Pacritinib ist ein oral zu verabreichender Hemmer mit Dual-Aktivität gegen JAK2 und FLT3.  Die JAK-Familie von Enzymen ist ein zentraler Baustein in Signaltransduktionswegen, die entscheidend für die normale Blutzellwachstum und die Entwicklung sowie entzündliche Cytokin-Expression und Immunreaktionen.  Mutationen in dieser Kinasen wurde gezeigt, direkt mit der Entwicklung von einer Vielzahl von Blutkrebsarten, einschließlich myeloproliferative Neoplasmen, Leukämie und Lymphom hängen.  Die Kinase Profil pacritinib schlägt ihr Potenzial therapeutischen Nutzen bei Erkrankungen wie der akuten myeloischen Leukämie (AML), myelodysplastischem Syndrom (MDS), chronische myelomonozytische Leukämie (CMML) und chronische lymphatische Leukämie (CLL) aufgrund seiner wirksamen Hemmung von c-fms, IRAK1, JAK2 und FLT3. 1

Über Myelofibrose und myeloproliferativen Neoplasmen

Myelofibrose ist eine der drei Haupttypen von myeloproliferativen Neoplasien (MPN), die eine eng verwandte Gruppe von hämatologischen Blutkrebsarten sind.  Die drei Haupttypen von MPNs sind Myelofibrose, polycethemia Vera und ätherischen Thrombozytopenie. 2 Myelofibrose ist eine schwere und lebensbedrohende chronische Erkrankung des Knochenmarks durch die Akkumulation von malignen Knochenmarkzellen, die eine entzündliche Reaktion auslöst und Narben das Knochenmark verursacht.  Der Ersatz von Knochenmark mit Narbengewebe begrenzt die Fähigkeit, rote Blutkörperchen zu produzieren, woraufhin der Milz und Leber über diese Funktion zu übernehmen.  Symptome, die an dieser Krankheit entstehen gehören Vergrößerung der Milz, Anämie, extremer Müdigkeit und Schmerzen.

Die Prävalenz von MPNs schlagen gibt es etwa 300.000 Menschen mit der Krankheit leben in den USA, von denen Myelofibrose entfallen rund 18.000 Patienten in den USA 3 In  Europa   Es gibt eine breite Variation der Prävalenz für Datenquellen beobachtet.  Myelofibrose hat ein Durchschnittsalter von 64 zum Zeitpunkt der Diagnose 3 und ist eine fortschreitende Erkrankung mit etwa 20 Prozent der Patienten schließlich die Entwicklung der akuten myeloischen Leukämie 4 Die mediane Überlebenszeit für Patienten mit hohem Risiko weniger als eineinhalb Jahren.  mediane Überlebenszeit für Patienten mit Myelofibrose insgesamt etwa sechs Jahre. 5

Über  CTI BioPharma Corp.

CTI BioPharma Corp.   (NASDAQ und MTA: CTIC) ist ein biopharmazeutisches Unternehmen, das sich auf den Erwerb, die Entwicklung und Vermarktung neuartiger zielgerichtete Therapien abdecken ein Spektrum von Blut-Krebsarten, die einen eindeutigen Nutzen für Patienten und Gesundheitsdienstleistern bieten konzentriert.  CTI BioPharma   verfügt über eine kommerzielle Präsenz in  Europa   und ein Spätstadium der Entwicklung Pipeline, darunter pacritinib,  CTI BioPharma   Hauptproduktkandidaten, die sich derzeit in einer Phase-3-Programm für die Behandlung von Patienten mit Myelofibrose sucht.  CTI BioPharma   hat seinen Hauptsitz in  Seattle, Washington   Mit Büros in  London   und  Mailand   unter dem Namen  KTI Life Sciences Limited   .  Für weitere Informationen und für die E-Mail Alerts zu registrieren und nutzen Sie RSS-Feeds finden Sie unter www.ctibiopharma.com .

Der Gesamtumsatz für das Quartal zum  31. März 2015   waren  $ 2.700.000   im Vergleich zu  $ 1.400.000   für den gleichen Zeitraum im Jahr 2014, die Pixuvri Nettoproduktumsatz von beinhaltet  $ 0.800.000   und Lizenzvertrag einen Umsatz von  $ 1.900.000   für das Quartal zum  31. März 2015   im Vergleich zu  $ 1.300.000   und  $ 0.100.000   Jeweils für den gleichen Zeitraum im Jahr 2014.

Der Non-GAAP-Betriebsergebnis, das nicht zahlungswirksame aktienbasierte Vergütungsaufwand schließt, für das Quartal zum  31. März 2015   war  $ 23.100.000   , Im Vergleich zu Nicht-GAAP-Betriebsverlust von  $ 19.800.000   für den gleichen Zeitraum in 2014. Der GAAP-Betriebsverlust für das Quartal zum  31. März 2015   war  $ 27.500.000   , Im Vergleich zu einem GAAP-Betriebsverlust  $ 27.700.000   für den gleichen Zeitraum im Jahr 2014 nicht zahlungswirksamen aktienbasierten Vergütungsaufwand für das Quartal zum  31. März 2015   war $ 4.300.000 im Vergleich zu $ ​​7.800.000 für den gleichen Zeitraum im Jahr 2014. Weitere Informationen zu  CTI BioPharma   Verwendung der oben genannten nicht-GAAP-Kennzahlen und eine Versöhnung von solchen Maßnahme, um Betriebsverlust GAAP finden Sie in der unten mit dem Titel Abschnitt "Nicht-GAAP-Finanzkennzahlen".

Der Nettoverlust für das Quartal zum  31. März 2015   war  $ 28.600.000   Oder  $ 0,16   pro Aktie, im Vergleich zu einem Nettoverlust von  29,0 Mio. $   Oder  $ 0,20   je Aktie für den gleichen Zeitraum im Jahr 2014.

Für das Quartal endend  31. März 2015   Beliefen sich die liquiden Mittel  $ 44.400.000   .

2015 Finanzieller Ausblick

CTI BioPharma   bekräftigt vor finanziellen Führung, die es erwartet einen Gesamtumsatz für das Jahr 2015 werden rund sein  $ 50.000.000 auf 55.000.000 $   Und erwartet, dass Nicht-GAAP-Betriebsverlust für das Jahr 2015 werden rund sein  $ 75.000.000 auf 85.000.000 $   , Die nicht zahlungswirksamen aktienbasierten Vergütungsaufwand ausschließt.  Diese finanzielle Prognosen in erster Linie auf die zuvor im vierten Quartal des Unternehmens und das Gesamtjahr 2014 die Finanzergebnisse Pressemitteilung dargelegten Faktoren.

Neuere klinische Höhepunkte

Neuere klinische Highlights über pacritinib, eine JAK2 und FLT3-Inhibitor, sind wie folgt:
PERSIST-1, eine randomisierte (2: 1), offene, multinationale Phase 3 klinischen Studie zur Evaluierung der Entwicklungssubstanz pacritinib bei Patienten mit primärer und sekundärer Myelofibrose, post-Polyzythämie Myelofibrose oder post-essentieller Thrombozythämie Myelofibrose, ohne Ausschluss für Nieder Thrombozytenzahl, erreichte ihren primären Endpunkt der Reduzierung Größe der Milz um 35 Prozent oder mehr vom Ausgangswert bis Woche 24, wie durch MRI oder CT, gemessen wird, wenn mit BAT Vergleich, ohne Behandlung mit JAK2-Inhibitoren.  Darüber hinaus das Sicherheitsprofil von pacritinib war in der Regel im Einklang mit früheren Phase-2-Studien.
PERSIST-1-Daten werden in einem topaktuelle mündliche Präsentation hervorgehoben werden und wird ein Teil der offiziellen Pressekonferenz Sitzung mit dem Titel sein "Targeted Therapy", bei der  American Society of Clinical Oncology   (  ASCO   ) 2015 Meeting auf  30. Mai 2015   .
Ergebnisse aus einer Phase-2-Studie von pacritinib bei Patienten mit Myelofibrose wurden in der Zeitschrift Blood veröffentlicht.  Die Ergebnisse dieser Studie zeigten, dass pacritinib ist bei Patienten mit Myelofibrose, was zu Milz Volumenreduzierung aktiv, während die Herstellung erhebliche und anhaltende Verbesserung der krankheitsbedingten Symptome, ohne dass klinisch signifikante Myelosuppression.

Myelofibrose ist mit deutlich reduzierten Lebensqualität und verkürzter Überlebensrate verbunden.  Wenn die Krankheit fortschreitet, der Körper verlangsamt Produktion wichtiger Blutzellen und innerhalb eines Jahres nach der Diagnose das Auftreten von Krankheiten im Zusammenhang mit Thrombozytopenie (sehr geringe Zahl der Blutplättchen), schwere Anämie und Erythrozyten-Transfusion Anforderungen deutlich erhöhen.  Unter anderen Komplikationen, die meisten Patienten mit Myelofibrose vorhanden mit vergrößerten Milz (Splenomegalie) sowie viele andere potenziell verheerenden körperlichen Symptomen wie: Bauchschmerzen, Knochenschmerzen, Völlegefühl nach dem Essen etwas, starker Juckreiz, nächtliche Schweißausbrüche und Müdigkeit.

Alle Details zu den Abstracts mit pacritinib in der diesjährigen EHA-Programm sind im Handumdrehen:

Titel: Patienten berichteten Ergebnisse (PROS) in PERSIST-1: Eine randomisierte, multi Land Phase III Studie des JAK2-Inhibitor Pacritinib (PAC) VS.  Günstigster Therapy (BAT) in Myelofibrose (MF)
 Erster Autor: Ruben Mesa, MD, stellvertretender Direktor,  Mayo Clinic Cancer Center   , Vorsitzender der  Abteilung für Hämatologie und Onkologie   .  Mayo Clinic Cancer Center   .  Scottsdale, AZ   und einer der Prüfärzte für PERSIST-1
Datum / Zeit: Sonntag, 14. JUNI an  12.15 Uhr CEST
Lage: Zimmer A7
Presentation-Art: Vortrag
Abstract #: LB2072
Diese Zusammenfassung ist unter einer Presse Embargo bis  Freitag, 12. Juni   beim  09.30 Uhr CEST   .

Titel: PERSIST-1: Eine Phase-III-Studie von Pacritinib (PAC) vs Best Available Therapy (BAT) in der primären Myelofibrose (PMF), Post-Polyzythämie MF (PPV-MF) oder Post-Essenzielle Thrombozythämie MF (PET-MF)
 Erster Autor: Claire Harrison, MD, Consultant Hämatologe, Guy und  St. Thomas 'NHS Foundation Trust   .  Guy-Hospital   .  London, Vereinigtes Königreich   und einer der Prüfärzte für PERSIST-1
Datum / Zeit: Freitag, 12. Juni an  17.15 bis 18.45 Uhr CEST
Lage: Poster-Bereich (Halle C)
Presentation Typ: Poster
Abstract #: LB314
Der vollständige abstrakt betrachtet werden kann hier .

Über Pacritinib

Pacritinib ist ein oraler Multi-Kinase-Inhibitor mit einer Spezifität für JAK2 und FLT3.  JAK-Familie von Enzymen ist ein zentraler Baustein in Signaltransduktionswegen, die entscheidend für die normale Blutzellwachstum und die Entwicklung sowie entzündliche Cytokin-Expression und Immunreaktionen.  Mutationen in dieser Kinasen wurde gezeigt, direkt mit der Entwicklung von einer Vielzahl von Blutkrebsarten, einschließlich myeloproliferativen Neoplasmen, Leukämie und Lymphomen in Verbindung stehen.  Die Kinase Profil pacritinib schlägt seine potenziellen therapeutischen Nutzen bei Erkrankungen wie akuter myeloischer Leukämie (AML), myelodysplastischen Syndroms (MDS), chronische myelomonozytäre Leukämie (CMML) und chronischer lymphatischer Leukämie (CLL) aufgrund seiner potenten Hemmung der c-fms , IRAK1, JAK2 und FLT3. 1

Über  CTI BioPharma Corp.

CTI BioPharma Corp.   (NASDAQ und MTA: CTIC) ist ein biopharmazeutisches Unternehmen auf die Akquisition, Entwicklung und Vermarktung neuartiger zielgerichtete Therapien abdecken ein Spektrum von Blut-Krebsarten, die einen eindeutigen Nutzen für Patienten und Gesundheitsdienstleistern bieten konzentriert.  CTI BioPharma   verfügt über eine kommerzielle Präsenz in  Europa   und einer späten Phase der Entwicklungspipeline, einschließlich pacritinib,  CTI BioPharma   Produktkandidat, der sich derzeit in einer Phase-3-Programm für die Behandlung von Patienten mit Myelofibrose sucht.  CTI BioPharma   hat seinen Hauptsitz in  Seattle, Washington   Mit Büros in  London   und  Mailand   unter dem Namen  KTI Life Sciences Limited   .  Für weitere Informationen und für die E-Mail Alerts zu registrieren und RSS Feeds abonnieren, besuchen Sie bitte www.ctibiopharma.com .

Über  Baxter International Inc.

Baxter International Inc.   Bietet über ihre Tochtergesellschaften, entwickelt, produziert und vermarktet Produkte, die das Leben von Menschen mit Hämophilie, Immunerkrankungen, Krebs, Infektionskrankheiten, Nierenerkrankungen, Traumata und anderen chronischen und akuten Erkrankungen retten und zu erhalten.  Als globales, diversifiziertes Gesundheitsunternehmen Baxter eine einzigartige Kombination von Know-how in medizinischen Geräten, Pharmazeutika und Biotechnologie, um Produkte, die Patientenversorgung weltweit verbessern.

Zukunftsgerichtete Aussagen

Diese Pressemitteilung enthält zukunftsgerichtete Aussagen, die auf pacritinib und verwandten klinischen Studien im Rahmen einer Zusammenarbeit zwischen geführt  Baxter International Inc.   und  CTI BioPharma Corp.   , Die im Sinne der Safe-Harbor-Bestimmungen des Private Securities Litigation Reform Act von 1995. Solche Aussagen unterliegen einer Reihe von Risiken und Unsicherheiten, die Ergebnisse, welche sich wesentlich und / oder nachteilig auf tatsächliche zukünftige Ergebnisse und der Handel sind, Preis des Emittenten Wertpapiere.  Solche Aussagen umfassen, sind jedoch nicht auf, Aussagen in Bezug auf die Erwartungen in Bezug auf die potenziellen therapeutischen Nutzen der pacritinib, die Fähigkeit begrenzt, die PERSIST-1 und PERSIST-2-Studien, um einen möglichen Zulassungsantrag, den erwarteten Abschluss der Einschreibung zu unterstützen, und die Fähigkeit pacritinib um ungedeckten medizinischen Bedarf und zukünftigen regulatorischen, Entwicklungs- und Vermarktungspläne zu erfüllen.  Investoren werden gewarnt, kein unangemessenes Vertrauen in diese zukunftsgerichteten Aussagen, die nur zum Datum dieser Pressemitteilung Bestand hat.  Eine Reihe von Ergebnissen und Unsicherheiten können dazu führen, dass die tatsächlichen Ergebnisse wesentlich von den in den zukunftsgerichteten Aussagen abweichen: Zufriedenheit der regulatorischen und sonstigen Voraussetzungen;  Ergebnisse bei klinischen Studien;  Änderungen von Gesetzen und Vorschriften;  Produktqualität, Produktausbeute, Studienprotokoll, Datenintegrität oder Fragen der Patientensicherheit;  Produktentwicklungsrisiken;  und andere Risiken in den neuesten Einreichungen des jeweiligen Emittenten auf Formular 10-K und anderen identifiziert  Securities and Exchange Commission   Einreichungen.  Weder Baxter noch  CTI BioPharma   verpflichtet sich, seine zukunftsgerichteten Aussagen zu aktualisieren.

1. Singer J et al, ASH 2014 Abstract # 1874:. Umfassende Kinase Profil Pacritinib, einer Non-myelosuppressiven JAK2 Kinase Inhibitor in Phase-3-Entwicklung in Primary and Post

Pacritinib Phase-3-Studie zeigt positive Ergebnisse bei Patienten berichteten Ergebnisse Messung der Lebensqualität bei Patienten mit Myelofibrose  

Signifikante Verbesserungen in Symptom Score wurden mit Pacritinib Berichtet über alle Mess Symptome im Vergleich zu Best Available Therapy


VIENNA   .  12. Juni 2015   / PRNewswire / - CTI BioPharma Corp. (  CTI BioPharma   ) (NASDAQ und MTA: CTIC) und  Baxter International   Kündigte heute neue Ergebnis (PRO) Daten von Patienten berichteten für pacritinib - ein Multi-Kinase-Inhibitor oral zu verabreichender mit Spezifität für JAK2 und FLT3 - aus der Phase-3-PERSIST-1-Studie: BioScience-Geschäft (BAX NYSE).  Wie vor kurzem bei der gemeldete  American Society of Clinical Oncology   (  ASCO   ) Jahrestagung, Ergebnisse zeigen eine signifikante Reduktion der Total Symptom Score (TSS) (der Anteil der Patienten mit einer 50 Prozent oder mehr Verringerung der TSS vom Ausgangswert bis Woche 24), und in jedem einzelnen gemeinsamen krankheitsbedingten Symptome, von der Grundlinie bis Woche 24 bei Patienten mit pacritinib behandelt im Vergleich zu den besten verfügbaren Therapie (exklusiv einer JAK-Hemmer) (BAT).  Diese Profis, wie auch andere Parameter der Lebensqualität, wird am 20. vorgestellt  Kongress   von  European Hematology Association   (EHA) durch  Adam Mead   , MD, Guy und  St. Thomas 'NHS Foundation Trust   .  Guy-Hospital   .  London, Vereinigtes Königreich   in einer mündlichen Präsentation auf  Sunday, 14. Juni 2015   beim  12.15 Uhr CEST   (Abstract # LB2072).  Diese Daten wurden auch für die Aufnahme in die offizielle EHA Pressekonferenz, die heute stattgefunden (ausgewählt  Friday, 12. Juni 2015   ) Beim  08.30 Uhr CEST   .  Wie bereits berichtet, traf sich die PERSIST-1-Studie ihren primären Endpunkt Milz Volumenreduktion von 35 Prozent oder mehr vom Ausgangswert bis Woche 24, wie durch MRI / CT-Untersuchung gemessen.

Myelofibrose ist eine seltene Blutkrebs mit deutlich reduzierten Lebensqualität und verkürzter Überlebensrate verbunden.  Wenn die Krankheit fortschreitet, der Körper verlangsamt Produktion wichtiger Blutzellen und innerhalb eines Jahres nach der Diagnose das Auftreten von Krankheiten im Zusammenhang mit Thrombozytopenie (sehr geringe Zahl der Blutplättchen), schwere Anämie und Erythrozyten-Transfusion Anforderungen deutlich erhöht.  Unter anderen Komplikationen, die meisten Patienten mit Myelofibrose vorhanden mit vergrößerten Milz (Splenomegalie) sowie viele andere potenziell verheerenden körperliche Symptome wie Bauchschmerzen, Knochenschmerzen, Völlegefühl nach dem Essen etwas, starker Juckreiz, nächtliche Schweißausbrüche, und extreme Müdigkeit.

"Patienten berichteten Ergebnisse sind eine wichtige Maßnahme für das Verständnis der mögliche Nutzen einer Therapie auf das Leben der Patienten - vor allem für eine Krankheit wie Myelofibrose, wo die Symptome wie einen enormen Einfluss auf die Qualität der Patienten haben das tägliche Leben", erklärte  James A. Bianco   , MD, Präsident und CEO von  CTI BioPharma   .  "Diese neuen Daten aus dem PERSIST-1-Studie weiter stützen unsere Überzeugung, nicht nur in der Aktivität der pacritinib, sondern auch das Potenzial, einen positiven Einfluss tägliche Leben der Patienten durch die Linderung der Symptome, die Myelofibrose zu begleiten."

"Die PERSIST-1-Studie hat sich weiter positiv und wichtige Erkenntnisse für die Hämatologie-Gemeinschaft zu generieren", sagte  David Meek   , Leiter der Onkologie an Baxter BioScience.  "Wir freuen uns darauf, die klinischen Studienprogramm von pacritinib wie wir arbeiten, um das volle Potenzial dieser Untersuchungswirkstoff, um Patienten mit schweren Blutkrebsarten, wie Myelofibrose helfen, zu realisieren."

Einzelheiten zur Studie und Befunde bei EHA Präsentiert
 PERSIST-1 ist eine randomisierte (2: 1), kontrollierte Phase-3-Registrierungs gerichtete Studie zum Vergleich der Wirksamkeit und Sicherheit von pacritinib BVT - die eine Reihe von gegenwärtig verwendeten Off-Label-Behandlungen inklusive - in 327 Patienten mit Myelofibrose, unabhängig von der Patienten Thrombozytenzahlen.  Wie bereits berichtet, am  ASCO   Traf sich die Studie ihren primären Endpunkt Milz Volumenreduktion (35 Prozent oder mehr reduziert vom Ausgangswert bis Woche 24 von MRI / CT) in der Intent-to-treat (ITT);  Diese Ergebnisse enthalten Patienten mit schweren oder lebensbedrohlichen Thrombozytopenie.  Die Studie auch gemessen Patienten berichteten Ergebnisse (Pros), der Anteil der Patienten mit einer 50 Prozent oder mehr Verringerung der TSS vom Ausgangswert bis Woche 24, die sich zu haben, die für die Genehmigung neuer Therapien und war einer der sekundären Endpunkte der Studie .  Wie bereits berichtet, Patienten mit pacritinib behandelt wurden, eine größere Verbesserung in ihrer krankheitsbedingten Symptome (ITT Patientenpopulation: 24,5 Prozent der pacritinib behandelten Patienten vs 6,5 Prozent des BAT-behandelten Patienten, p <0,0001; auswertbaren Patientenpopulation: 40,9 Prozent der pacritinib behandelten Patienten vs 9,9 Prozent des BAT-behandelten Patienten, p <0,0001).

Neue Daten bei EHA, die Ergebnisse aus mehreren PROs Messwerkzeuge inklusive vorgestellt, zeigte:

Myeloproliferative Neoplasm Symptom Assessment (MPN-SAF TSS und MPN-SAF TSS 2.0)
 Bei Verwendung der MPN-SAF TSS und MPN-SAF TSS 2.0, jede der sechs häufigsten krankheitsbedingten Symptome von den TSS Ergebnisse zeigten Verbesserungen bei Bauchbeschwerden (46 Prozent Verbesserung mit pacritinib vs keine Verbesserung mit BAT);  Knochenschmerzen (32 Prozent Verbesserung mit pacritinib vs 8-prozentige Verbesserung bei BAT);  Gefühl der frühen Fülle (45 prozentige Verbesserung mit pacritinib vs 1 Prozent eine Verschlechterung mit BAT);  Juckreiz (48,5 Prozent Verbesserung mit pacritinib vs 10 Prozent Verbesserung bei BAT);  Nachtschweiß (69,5 Prozent Verbesserung mit pacritinib vs keine Verbesserung mit BAT);  und Müdigkeit (27,5 Prozent Verbesserung mit pacritinib vs 4 Prozent eine Verschlechterung mit BAT).  MPN-SAF TSS und MPN-SAF TSS 2.0 sind bestimmte Gruppen von Patienten Fragen zu beantworten täglich (über elektronische Tagebuch) und die auf einer ursprünglich von entwickelten Fragebogen  Ruben A. Mesa   , MD, stellvertretender Direktor des  Mayo Clinic Cancer Center   in  Scottsdale, Arizona   , USA.

Patient Global Impression of Change (PGIC)
 Auf der Grundlage der PGIC Beurteilung - die Beurteilung der allgemeinen Gesundheit des Patienten auf einer 7-Punkte-Skala von "sehr viel schlimmer" Maßnahmen zur "sehr verbessert" - etwa 80 Prozent der auswertbaren Patienten mit pacritinib behandelt bewertet ihr Zustand verbessert im Vergleich zu rund 20 Prozent mit BAT.

Europäische Organisation für Forschung und Behandlung von Krebs Quality-of-Life   30 Questionnaire (EORTC QLQ-C30)
 Eine grßere Verbesserung wurde auch von auswertbaren Patienten mit pacritinib vs BAT über alle Komponenten des EORTC QLQ-C30 Fragebogens, eine gut validiert Maß der Lebensqualität bei Patienten mit Krebs behandelt wurden.

Die häufigsten unerwünschten Ereignisse mit pacritinib auftreten innerhalb von 24 Wochen jede Klasse, waren leicht bis mäßig Durchfall (53,2 Prozent vs 12,3 Prozent mit BAT), Übelkeit (26,8 Prozent vs 6,6 Prozent mit BAT), Anämie (22,3 Prozent vs 19,8 Prozent mit BAT), Thrombozytopenie (16,8 Prozent vs 13,2 Prozent mit BAT) und Erbrechen (15,9 Prozent vs 5,7 Prozent mit BAT).  Der mit pacritinib, 3 brachen die Therapie und 13 Patienten eine Dosisunterbrechung (durchschnittlich eine Woche) für Durchfall behandelten Patienten.  Die Patienten erhielten eine tägliche Dosis von Voll pacritinib über die Dauer der Behandlung.  Magen-Darm-Symptome in der Regel dauerte etwa eine Woche und nur wenige Patienten brachen die Behandlung aufgrund von Nebenwirkungen.  Es gab keine Grad-4-Magen-Darm-Ereignisse berichtet.