ORPHAZYME - danish biopharmaceutical company

CRL für arimoclomol (NPC)

• 03/21 --> Phase 2/3 Studie (IBM) verfehlt primären Endpunkt
  
• 05/21 --> Phase 3 Studie (ALS) verfehlt primären Endpunkt
  
• 06/21 --> CRL für arimoclomol in NPC
  

Die FDA will weitere Daten (quantitativ & qualitativ) um das Nutzen-Risiko Verhältnis besser darzulegen. Orphazyme will sich nun auf die Zulassung in Europa konzentrieren.

• Q4/21 Stellungnahme CHMP
  
• Q1/22 mögliche Zulassungsentscheidung
  

Ausblick angepasst

• operative Ausgaben 700-720 Mio. DKK (vorher 800-850)
  
• erwarteter operativer Verlust 670-700 Mio. DKK (vorher 100-150)
  
• Cash zum Jahresende ~50 Mio. DKK (vorher 350)
  

tools.eurolandir.com/tools/Pressreleases/...rpha&v=ticker

"In the short-term, the company said it will need to reduce costs substantially and freeze all company efforts not related to clinical and regulatory activities to support approval for NPC."

“The situation is hopeless,” Hansen at Nordnet said. The company has already failed to win approval on two previous occasions, “and now the FDA is providing the coup de grace.”

www.bnnbloomberg.ca/...tlook-after-failing-fda-test-1.1618587

ORPH ist zwar noch nicht tot, aber schwer getroffen, wie ein angeschlagener Boxer, der kurz vor dem K.O. steht. Mal sehen wie der Kurs von Cytrx heute auf die Nachrichten reagieren wird.

"Wir sind entmutigt über das Ergebnis der FDA-Überprüfung, da dringend eine neue therapeutische Option für NPC erforderlich ist, aber wir bleiben der Zusammenarbeit mit den Regulierungsbehörden verpflichtet, mit dem Ziel, Arimoclomol an Familien bereitzustellen, die diese herausfordernde Krankheit bewältigen", sagte CEO Christophe Bourdon. Er fuhr fort: "Wir werden unsere Anstrengungen auf die Verfolgung der europäischen Regulierungsgenehmigung konzentrieren, wobei das Gutachten des CHMP im vierten Quartal 2021 und die potenzielle Genehmigung für das Inverkehrbringen im ersten Quartal 2022 erwartet wird. Wir bewerten in Partnerschaft mit der FDA den potenziellen Weg nach vorn in den USA. Kurzfristig müssen wir unsere Kosten erheblich senken und alle unternehmensrechtlichen Bemühungen einfrieren, die nicht mit klinischen und regulatorischen Aktivitäten zusammenhängen, um die Genehmigung für NPC zu unterstützen.

Der stellvertretende Präsident des Verwaltungsrats, Bo Jesper Hansen, sagte: "Als Vertreter der Aktionäre von Orphazyme und als Aktionär selbst bin ich äußerst enttäuscht. Ich bin der festen Überzeugung, dass es einen Weg nach vorn für Orphazyme gibt, der auf unserem Streben nach behördlicher Genehmigung durch die Europäische Arzneimittel-Agentur und dem fortgesetzten Dialog mit der FDA basiert. Das Erreichen dieser Meilensteine in NPC wird von allen im Unternehmen große Opfer bringen, während wir als Vorstand das Managementteam dabei unterstützen, so viel Wert wie möglich zu schützen.

Geänderte Aussichten für 2021
Wie im Geschäftsbericht 2020 von Orphazyme angegeben, war der erste Ausblick für das Jahr verschiedenen Risiken und Unsicherheiten ausgesetzt, einschließlich, aber nicht beschränkt auf den Zeitpunkt der regulatorischen Entscheidungen, den Erfolg unserer kommerziellen Bemühungen und unsere Entwicklungsaktivitäten. Das Ergebnis der FDA-Entscheidung hat erheblichen Einfluss auf die Aussichten von Orphazyme für das Gesamtjahr 2021.

Orphazyme erwartet jetzt Betriebsaufwendungen von 700-720 Mio. DKK (zuvor 800-850 Mio. DKK), was zu einem erwarteten Betriebsverlust von 670-700 Mio. DKK (zuvor 100-150 Mio. DKK) führt. Die Kassenposition zum Jahresende 2021 wird voraussichtlich ca. 50 Mio. DKK (zuvor 350 Mio. DKK).

Orphazyme wird in den kommenden Wochen ein Update und weitere Informationen bereitstellen.

Telefonkonferenzen und Webcasts
Orphazyme wird am 18. Juni 2021 um 8.00 Uhr MEZ und 14.00 Uhr MEZ (8.00 Uhr EDT) zwei Telefonkonferenzen/Webcasts veranstalten, um europäische und US-amerikanische Zeitzonen unterzubringen. Die gleichen Informationen werden bei beiden Telefonkonferenzen zur Verfügung gestellt.

Auf die Telefonkonferenzen kann durch Wählen zugegriffen werden:

Vereinigtes Königreich, lokal +44 (0) 8444819752
Dänemark, Kopenhagen +45 32720417
Frankreich, Paris +33 (0) 170700781
Niederlande, Amsterdam +31 (0) 207956614
Schweden, Stockholm +46 (0) 856618467
Standard International +44 (0) 2071 928338
Vereinigte Staaten von Amerika, New York +1 6467413167

Veranstaltungstitel: Orphazyme Investor Call
Bestätigungscode für 8.00 Uhr MEZ: 2889481

Bestätigungscode für 14.00 Uhr MEZ (8.00 Uhr EDT): 9349928

Link für Webcast um 8.00 Uhr MEZ:edge.media-server.com/mmc/p/q5yie99y

Link für den Webcast um 14.00 Uhr MEZ (8.00 Uhr EDT): edge.media-server.com/mmc/p/9k4qohms

Ein Archiv der Telefonkonferenzen/Webcasts wird nach dem Anruf auf der Website von Orphazyme, www.orphazyme.com, zur Verfügung gestellt.



Für weitere Informationen wenden Sie sich bitte an

Orphazym A/S

Chicago: Molly Carey Poarch +1-773-770-6888

Kopenhagen: Sarah Maria Wilkens +45 31443135



Über die Niemann-Pick-Krankheit Typ C
Niemann-Pick-Krankheit Typ C (NPC) ist eine seltene, genetische, zunehmend schwächende und oft tödliche neuroviszerale Erkrankung. Es gehört zu einer Familie, die als lysosomale Speicherkrankheiten bekannt ist, und wird durch Mutationen verursacht, die zu defektem NPC-Protein führen. Infolgedessen akkumulieren sich Lipide, die normalerweise durch das Lysosom gereinigt werden, in Geweben und Organen, einschließlich des Gehirns, und treiben die Krankheitspathologie voran. Wir schätzen die Inzidenz von NPC auf eine von 100.000 Lebendgeburten und die Anzahl der NPC-Patienten in den Vereinigten Staaten und in Europa auf etwa 1.800 Personen. Es gibt keine zugelassenen Behandlungen für NPC in den USA.

Über Orphazyme A/S
Orphazyme ist ein biopharmazeutisches Unternehmen im Spätstadium, das Pionierarbeit bei der Reaktion auf Hitzeschockproteine zur Behandlung seltener Krankheiten leistet. Das Unternehmen nutzt die Verstärkung von Hitzeschockproteinen (oder HSPs), um neue Therapeutika für Krankheiten zu entwickeln und zu vermarkten, die durch Proteinfehlfaltung, Proteinaggregation und lysosome Funktionsstörungen verursacht werden. Arimoclomol, der leitende Kandidat des Unternehmens, befindet sich in der klinischen Entwicklung für seltene Krankheiten wie Niemann-Pick-Krankheit Typ C (NPC) und Gaucher-Krankheit. Orphazyme hat seinen Hauptsitz in Dänemark und ist in den USA und der Schweiz tätig. Die Aktien von Orphazyme sind an Nasdaq U.S. (ORPH) und Nasdaq Copenhagen (ORPHA.CO).

Über arimoclomol
Arimoclomol ist ein Prüfmedikament, der die Produktion von Hitzeschockproteinen (HSPs) verstärkt. HSPs können defekte falsch gefaltete Proteine retten, Proteinaggregate löschen und die Funktion von Lysosomen verbessern. Arimoclomol wird oral verabreicht und wurde jetzt in 10 Phase 1, vier Phase 2 und drei pivotalen Phase 2/3-Studien untersucht. Arimoclomol befindet sich in klinischer Entwicklung für NPC und Gaucher-Krankheit. Arimoclomol hat in den USA und der EU die Bezeichnung für Orphan Drugs (ODD) für NPC erhalten. Arimoclomol hat die Fast-Track-Bezeichnung (FTD), die Durchbruchtherapie-Bezeichnung (BTD) und die Bezeichnung für seltene pädiatrische Erkrankungen (RPDD) von den USA erhalten. Food and Drug Administration (FDA) für NPC.

Zukunftsgerichtete Aussage
Diese Unternehmensankündigung kann bestimmte zukunftsgerichtete Aussagen im Rahmen der U.S. Private Securities Litigation Reform Act von 1995 und anderweitig, einschließlich in Bezug auf den erwarteten Zeitpunkt des CHMP-Gutachtens und eine potenzielle Genehmigung für das Inverkehrbringen von Arimoclomol für NPC in Europa, die fortgesetzten Interaktionen mit der FDA und die überarbeiteten Finanzaussichten für das Gesamtjahr 2021, einschließlich der erwarteten Betriebskosten, des Betriebsverlusts und der Liquiditätsposition. Obwohl das Unternehmen der Ansicht ist, dass seine Erwartungen auf vernünftigen Annahmen beruhen, unterliegen alle Aussagen mit Ausnahme von historischen Tatsachen, die in dieser Unternehmensankündigung über zukünftige Ereignisse enthalten sind, (i) Änderungen ohne Vorankündigung und (ii) Faktoren, die sich der Kontrolle des Unternehmens entziehen. Diese Aussagen können, ohne Einschränkung, alle Aussagen enthalten, denen Wörter wie "Ziel", "glauben", "erwarten", "beabsichtigen", "können", "vorwegnehmen", "schätzen", "planen", "projizieren", "können", "haben", "wahrscheinlich", "sollten", "würden" und andere Wörter und Begriffe ähnlicher Bedeutung oder deren negative enthalten. Zukunftsgerichtete Aussagen unterliegen inhärenten Risiken und Unsicherheiten, die sich der Kontrolle des Unternehmens entziehen und dazu führen können, dass sich die tatsächlichen Ergebnisse, Leistungen oder Leistungen des Unternehmens wesentlich von den erwarteten Ergebnissen, Leistungen oder Errungenschaften unterscheiden, die in solchen zukunftsgerichteten Aussagen ausgedrückt oder impliziert werden, einschließlich der Risiken und Unsicherheiten, die im Abschnitt Risikofaktoren des Geschäftsberichts des Unternehmens auf Formular 20-F für das am 31. Dezember 2020 abgeschlossene Jahr beschrieben sind, eingereicht bei der U.S. Securities and Exchange Commission (SEC) am 2. März 2021, der Bericht des Unternehmens auf dem Formular 6-K, der am 11. Juni 2021 bei der SEC eingereicht wurde, und andere Unterlagen, die Orphazyme von Zeit zu Zeit bei der SEC vornimmt. Diese Dokumente sind im Abschnitt "Investoren & Medien" auf der Website von Orphazyme unter www.orphazyme.com verfügbar. Sofern nicht gesetzlich vorgeschrieben, übernimmt das Unternehmen keine Verpflichtung, diese zukunftsgerichteten Aussagen öffentlich zu aktualisieren oder die Gründe zu aktualisieren, warum die tatsächlichen Ergebnisse wesentlich von den in den zukunftsgerichteten Aussagen erwarteten abweichen könnten, selbst wenn in Zukunft neue Informationen verfügbar werden.



Befestigung

16-2021 Orphazyme liefert regulatorisches Update der FDA zu Arimoclomol

Anhänge
16-2021-orphazyme-provides-regulatorisches-update-von-fda-on-ari.­pdf
Geliefert von © Euroland.com
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