Der Zeitpunkt ist günstig für den einstieg

Labelerweiterung in Gefahr?

Die FDA gab überraschend bekannt, dass die Mängel beim erweiterten Zulassungsantrag festgestellt hat, betont aber das dies noch keine finale Entscheidung sei. Die Risiken das ACAD ein Ablehnungsschreiben (CRL) erhalten könnte, sind m.M.n. trotzdem gestiegen. Leider hat die FDA die "Mängel" nicht näher benannt. Ob der geplante PDUFA Termin am 4. April wirklich stattfinden wird ist die spannende Frage. Sehe hier 4 mögliche Szenarien:

1. Zulassung am 4. April (5%)
   
2. Ablehnung am 4. April (25%)
   
3. Absage/Verschiebung des PDUFA Termins (35%)
   
4. CRL vor/am/ zum PDUFA Termin (35%)
   

"...as part of its ongoing review of the Company’s supplemental New Drug Application (sNDA), the FDA has identified deficiencies that preclude discussion of labeling and post-marketing requirements/commitments at this time. The FDA stated that the notification does not reflect a final decision on the information under review."

ir.acadia-pharm.com/news-releases/...tory-update-supplemental

die einzige vielversprechende Substanz im Portfolio von Acadia, zumal die FDA die "Mängel" nicht spezifiziert von Pimavanserin.

Vielleicht sehe ich das zu schwarz, aber selbst nach 40% HC noch eine Mk von 2,5 Millliarden gegenüber cash 600 Millionen schon heftig.

Ich würde nicht nur den PDUFA-Termin in Frage stellen, auch die Zulassung der Cashcow Nuplazid (Psychosen bei Parkinson), wenn der Vertrieb eingestellt werden muss, sieht das schnell finster aus. Oder sehe ich das zu schwarz?  

Tja, es ist im Moment eine "Black Box", weil wir nicht wissen welche Mängel die FDA festgestellt hat, andererseits sprach sie davon, dass die ihr "Statement" noch keine finale Entscheidung sei. Also wären es gravierende Mängel gewesen, hätte die FDA den CRL sofort rausschicken können.
Die Aktie schmiert heute deshalb so stark ab, weil die zusätzliche Indikation auf die es ACAD abgesehen hat "demenzbedingte Psychose" ein potentieller Milliardenmarkt ist. Für ACAD würde diese Labelerweiterung einen enormen Value bringen. Die 47% Abschlag finde ich schon heftig, aber ich bleibe erstmal an der Seitenlinie bis der Staub sich gelegt hat und mehr Licht ins dunkle kommt.

CRL für die Labelerweiterung von Nuplazid (in DRP)

"Die Abteilung für Psychiatrie der FDA stellte das Design der zentralen Phase-3-Harmony-Studie in Frage, mit der Acadia die neue Anwendung von Nuplazid unterstützte. Insbesondere hieß es, dass die Studie nicht ausreichte, um die Wirksamkeit des Arzneimittels zu beweisen, da in einigen Patientenuntergruppen - einschließlich Patienten mit Alzheimer-Krankheit - und der geringen Anzahl von Patienten mit bestimmten weniger häufigen Demenz-Subtypen keine statistische Signifikanz bestand."

"Acadia will now request a Type A meeting with the FDA, which will allow the company to better understand the agency's rationale for the decision and bring its argument forward, Stankovic said.

Because the Harmony trial is simply not powered to analyze subgroup performance, the company will be forced to conduct another trial if the agency insists on its stance. But Davis appeared to be averse to that idea, saying the drugmaker remains confident in Harmony supporting a DRP indication."

www.fiercepharma.com/marketing/...e-pricey-nuplazid-rejection

www.benzinga.com/general/biotech/21/04/...s-and-dementia-rela

 

Research and development expenses for the three months ended June 30, 2017 were $ 34.2 million compared to $ 20.5 million for the same period last year. For the six months ended June 30, 2017 and 2016, research and development expenses were $ 69.6 million and $ 43.3 million, respectively. The increase in research and development expenses during the 2017 periods compared to 2016 was primarily due to increased clinical costs related to the ACADIA schizophrenia and depression studies initiated in the fourth quarter of 2016. In addition, additional employees and related costs were incurred.

the only promising substance in Acadia's portfolio, especially since the FDA unspecified the "flaws" of pimavanserin.

Maybe I see it too black, but even after 40% HC still a Mk of 2.5 billion compared to cash 600 million already heavy.

Zahlen für Q2/21

• Umsatz 115 Mio. $
  
• Verlust 44 Mio. $
  
• Cash 557 Mio. $
  
• MK 3,37 Mrd. $ (SK vom Vortag)
  

"NUPLAZID net sales guidance is decreased to $480 to $515 million from the previous range of $510 to $550 million as a result of the continued impact of the pandemic with fewer Parkinson’s disease patient office visits and lower occupancy rates at long-term care facilities, as well as a revised gross-to-net expectation of approximately 20% compared to prior expectation of high teens."

ir.acadia-pharm.com/news-releases/...d-quarter-2021-financial

MK 2,59 Mrd. $
seekingalpha.com/article/...esults-earnings-call-presentation

Zahlen für Q3/21

• Umsatz 132 Mio. $
• Verlust 14 Mio. $
• Cash 540 Mio. $
• MK 3,0 Mrd. $

- NUPLAZID net sales guidance is narrowed to $480 to $500 million from the previous range of $480 to $515 million.

- Top-line results from the Phase 3 LAVENDER study evaluating trofinetide for the treatment of Rett syndrome are expected in the fourth quarter of 2021

ir.acadia-pharm.com/news-releases/...d-quarter-2021-financial

positive Ergebnisse der Phase3 LAVENDER-Studie (Trofinitide) in RSBQ

ir.acadia-pharm.com/news-releases/...itive-top-line-results-1

"ACAD plant, seinen ergänzenden neuen Arzneimittelantrag für Pimavanserin zur Behandlung von Halluzinationen und Wahnvorstellungen im Zusammenhang mit Demenz mit Schwerpunkt auf Alzheimer-Psychose erneut einzureichen. Die Wiedervorlage des sNDA ist für das erste Quartal 2022 geplant."

Kollaboration mit Stoke Therapeutics

• 60 Mio. $ als Voarabzahlung an Stoke
  
• bis zu 907 Mio. $ als Meilensteinzahlungen und Royalties

ir.acadia-pharm.com/news-releases/...ke-therapeutics-announce

Zahlen für Q1/22

• Umsatz 115 Mio. $
  
  • FY22 Umsatzprognose 510-560 Mio. $
    
• Verlust 113 Mio. $
  
• Cash 446 Mio. $
  
• MK 2,47 Mrd. $
  

- FDA Advisory Committee meeting to review sNDA for pimavanserin for the treatment of ADP scheduled for June 17, 2022

ir.acadia-pharm.com/news-releases/...t-quarter-2022-financial

Briefing Dokument

www.fda.gov/media/159249/download

Panel-Abstimmung

"Stützt die verfügbare Evidenz die Schlussfolgerung, dass Pimavanserin (Marke: NUPLAZID) bei der Behandlung von Halluzinationen und Wahnvorstellungen bei Patienten mit Alzheimer-Psychose wirksam ist?"

• 3x Ja
  
• 9x Nein
  

twitter.com/FDApanels/status/...5651?cxt=HHwWhoCp2Ybm49cqAAAA

PDUDA-Termin soll der 4. August 2022 sein.

Damit dürften die Chancen auf eine Zulassung in dieser Indikation (Alzheimerbedingte Psychose) gesunken sein.
seekingalpha.com/news/...fter-fda-snub-for-antipsychotic-drug

ACAD reicht einen Zulassungsantrag für Trofinetid (Rett-Syndrom) bei der FDA ein

"Die FDA hat Trofinetide auch den Status als seltene pädiatrische Erkrankung zuerkannt. Mit einer solchen Benennung erwartet Acadia, dass ein Priority Review Voucher vergeben wird, wenn der Antrag genehmigt wird."

www.zacks.com/stock/news/1954526/...s-rett-syndrome-candidate

CRL für Pimavanserin (Behandlung von Halluzinationen und Wahnvorstellungen bei Patienten mit Alzheimer-Psychose)

ir.acadia.com/news-releases/...-complete-response-letter-us-0

Diese Entscheidung ist angesichts des klaren Panels keine Überraschung. Die FDA will eine zusätzliche Studie.

Zahlen für Q3/22

• Umsatz 131 Mio. $
  
• Verlust 27 Mio. $
  
• Cash 437 Mio. $
  
• MK 2,4 Mrd. $
  

- Prescription Drug User Fee Act action date set for March 12, 2023 for trofinetide for the treatment of Rett syndrome

ir.acadia.com/news-releases/...s-third-quarter-2022-financial

• FDA genehmigt erste Behandlung für das Rett-Syndrom, eine genetische neurologische Erkrankung
• DAYBUE (trofinetide)
• geplante Verfügbarkeit ab Ende April 2023
• Priority Review Voucher für seltene pädiatrische Krankheiten (Wert ~100 Mio. $)

ir.acadia.com/news-releases/...unces-us-fda-approval-daybuetm

• vorläufige DAYBUE Q2 Umsatzzahlen 21-23 Mio. $
  
• Q3 DAYBUE Umsatzauslick 45-55 Mio. $
  

ir.acadia.com/news-releases/...uires-ex-north-american-rights

nun seinen Tiefpunkt erreicht haben und 2024 wieder in die Gewinnzone rücken.