...die Studienergebnisse hinter folgendem Link lassen viel Raum für Hoffnung. Da kann so ein Nebenwert schon mal mehrere Wochen steigen. Die Frage ist, kann man den Wahrheitsgehalt prüfen? Immerhin sind wir im Zeitalter der Fake News...
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Edasalonexent kann das Fortschreiten der Erkrankung bei Jungen mit Duchenne, MD, einschränken
Die im Untersuchungsverfahren behandelte Behandlung mit Edasalonexent war gut verträglich, führte zu keinen Sicherheitsproblemen und blockierte ein wichtiges Protein für Muskelkrankheiten bei Jungen mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) gemäß Teil 1 der Ergebnisse einer Phase-1/2-Studie.
Die Studie „Phase 1-Studie zu Edasalonexent (CAT-1004), einem oralen NF-κB-Inhibitor, bei pädiatrischen Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie“ wurde im Journal of Neuromuscular Diseases veröffentlicht.
Edasalonexent ist ein orales kleines Molekül, das von Catabasis Pharmaceuticals für alle DMD-Patienten entwickelt wird, unabhängig von der Mutation im DMD-Gen. Es blockiert das NF-κB-Protein, einen Transkriptionsfaktor, der die Genexpression (Proteinproduktion) reguliert. Die chronische Aktivierung von NF-κB treibt die Muskeldegeneration und die Unterdrückung der Muskelregeneration bei DMD an und verknüpft den charakteristischen Verlust des Proteins Dystrophin mit dem Fortschreiten der Krankheit.
Edasalonexent enthält Salicylsäure und die Omega-3-Fettsäure Docosahexaensäure, zwei aktive Substanzen, die ein einzigartiges Molekül bilden. Beide blockieren unabhängig voneinander NF-kB, aber ihre Kombination ist laut Catabasis viel wirksamer als jedes Molekül allein.
In Teil 1 der von Catabasis gesponserten MoveDMD-Studie der Phase 1/2 (NCT02439216) erhielten 17 Jungen (mittleres Alter von 5,5 Jahren, die zwischen 4 und 7 Jahren lagen), die noch nie Steroide eingenommen hatten, 17, 33 oder 67 mg / kg / Tag der Therapie an den Tagen 1 und 7 und 33, 67 oder 100 mg / kg / Tag an den Tagen 2 bis 6. Zu Beginn der Studie zeigten die Jungen eine verringerte Gehfähigkeit, Ausdauer und Lebensqualität im Vergleich mit gesunden Kontrollen.
Alle Dosen wurden gut vertragen, ohne ernste Nebenwirkungen, Unterbrechungen der Dosierung, Reduktionen oder Behandlungsabbrüche aufgrund von Nebenwirkungen. Zwölf Patienten berichteten von behandlungsbedingten Nebenwirkungen, meist leichten gastrointestinalen Beschwerden.
Eine einwöchige Behandlung mit den zwei höheren Dosen (67 und 100 mg / kg / Tag) verringerte signifikant die Expression von NF-κB-regulierten Genen, gemessen durch Vollblutsequenzierung von Boten-RNA - erzeugt aus DNA in der Proteinproduktion. Edasalonexent senkte auch die Konzentrationen von Serumproteinen, die aus geschädigten Muskeln stammen.
Die Daten zeigten weiter, dass die Exposition gegenüber Edasalonexent bei einer fettreichen Mahlzeit stärker war als bei einer fettarmen Mahlzeit, was mit den Daten gesunder Erwachsener übereinstimmte, stellten die Wissenschaftler fest.
"Unsere Daten aus Phase 1 zeigten nicht nur eine gute Verträglichkeit bei pädiatrischen Patienten mit DMD, sondern zeigten auch, dass Edasalonexent (CAT-1004) NF-κB hemmt", sagte Dr. Joanne Donovan, CEO von Catabasis, in einer Pressemitteilung. "Dies würde bedeuten, dass Edasalonexent das Fortschreiten der Krankheit bei allen von DMD betroffenen Patienten einschränken kann."
Dr. Erika Finanger, der leitende Ermittler für MoveDMD und Professor für Pädiatrie an der School of Medicine der Oregon Health & Science University, sagte: „Die Daten der klinischen Phase-1-Studie MoveDMD bekräftigen das gute Verträglichkeits- und Sicherheitsprofil von Edasalonexent haben jetzt auch in der Phase-2-Studie und der Open-Label-Erweiterung beobachtet. “
Die Ergebnisse aus Teil 2 und der Erweiterung der Studie zeigten, dass Jungen, die Edasalonexent erhielten, normal wuchsen und sowohl eine konservierte Muskelfunktion als auch ein verlangsamtes Fortschreiten der Erkrankung zeigten. Während der 72-wöchigen Behandlung sank der Body-Body-Index der Jungen vom 70. bis zum 55. Perzentil und näherte sich dem durchschnittlichen Body-Mass-Index gesunder Jungen im gleichen Alter.
Frühere Befunde von MoveDMD zeigten bei der Behandlung mit Edasalonexent eine verringerte Entzündung und Muskelansammlung.
Laut Donovan legt das Potenzial der Therapie für alle Arten von DMD nahe, dass es auch in Kombination mit anderen Behandlungen eingesetzt werden könnte, einschließlich gentherapeutischer Ansätze. Die Blockade von NF-κB kann auch krankheitsmodifizierende Wirkungen haben, fügte sie hinzu.
Finanger ist auch der Hauptforscher für die PolarisDMD-Studie (NCT03703882), eine globale Phase-3-Studie zu Edasalonexent bei Jungen mit DMD, die derzeit an 17 Standorten in den USA, Kanada und Australien Teilnehmer anwirbt. Informationen zu den Studienorten, einschließlich der noch zu öffnenden Standorte, und Kontaktadressen finden Sie hier.
PolarisDMD soll eine Anwendung für die kommerzielle Registrierung von edasalonexent unterstützen. Sein primäres Ziel ist es, die Veränderungen der North Star Ambulatory Assessment Score der Muskelfunktion nach 12-monatiger Behandlung zu messen. Sekundäre Ziele umfassen andere Tests der Muskelfunktion und Wachstumsmessungen sowie die Gesundheit von Herz und Knochen. Nach einem placebokontrollierten Zeitraum von einem Jahr beginnen die Teilnehmer mit einer Verlängerungsstudie, in der alle Patienten Edasalonexent erhalten.
"Ich freue mich, Edasalonexent weiterhin als potenzielle neuartige Therapie für die von Duchenne Betroffenen zu bewerten, und ich freue mich auf die Teilnahme an der Phase-3-Studie von Polaris DMD", sagte Finanger.
Bemerkenswert ist, dass sechs der Autoren der MoveDMD-Studie Mitarbeiter von Catabasis sind. Zwei sind Hauptprüfer in klinischen Studien, erhielten finanzielle Unterstützung für die Studie und dienten als Beiratsmitglieder des Unternehmens. Drei weitere erhielten finanzielle Unterstützung von Catabasis, und ein anderer Autor ist Berater und hat als Beiratsmitglied des Unternehmens gedient.
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Ende der Übersetzung
Ich frage mich, was es mit dem Bemerkenswerten auf sich hat. Wenn sechs der "Studienautoren" von Catabasis sind.... ist das ein gutes Zeichen für Engagement oder ein schlechtes Zeichen dahingehend, dass alles gefaked sein könnte??? Ich kann das nicht einwerten...ebenso wie die Seite an sich... Vielleicht kennen sich die Spezis hier besser aus...
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